Μυϊκή Δυστροφία Duchenne: Θετικά τα αποτελέσματα από τη χρήση της βαμορολόνης
Η Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ανακοίνωσε θετικά βασικά αποτελέσματα από την ανάλυση μακροχρόνιων δεδομένων, τα οποία περιλαμβάνουν και τις πρώτες αξιολογήσεις από την ανοιχτού σχεδιασμού, πολυκεντρική μελέτη GUARDIAN που βρίσκεται σε εξέλιξη και η οποία αξιολογεί τη βαμορολόνη σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD).
Στη μακροχρόνια ανάλυση συμπεριλήφθηκαν ασθενείς που δεν είχαν λάβει στο παρελθόν κορτικοστεροειδή και ξεκίνησαν θεραπεία με βαμορολόνη σε ηλικία τεσσάρων έως επτά ετών στο πλαίσιο κλινικών μελετών, συνεχίζοντας τη θεραπεία μέσω διαφόρων προγραμμάτων πρόσβασης, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης GUARDIAN.
Αναλύθηκαν δεδομένα από έως και 110 ασθενείς, με τον αριθμό να διαφοροποιείται ανά ανάλυση ανάλογα με τη διαθεσιμότητα δεδομένων. Στη συγκεκριμένη μακροχρόνια ανάλυση, οι ασθενείς είχαν λάβει βαμορολόνη για διάστημα έως και οκτώ ετών, με διάμεση διάρκεια παρακολούθησης περίπου πέντε έτη. Οι περισσότεροι ασθενείς συνέχισαν να λαμβάνουν τις υψηλότερες δόσεις (4–6 mg/kg/ημέρα) σε συνθήκες καθημερινής κλινικής πρακτικής σε όλη τη διάρκεια της περιόδου παρατήρησης.
Συνοπτικά τα αποτελέσματα:
- Συγκρίσιμη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή σε διάστημα 5 ετών.
- Διατήρηση φυσιολογικής ανάπτυξης, σε αντίθεση με την αναστολή της ανάπτυξης που παρατηρείται συχνά με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή.
- Σημαντικά χαμηλότερο ποσοστό σπονδυλικών καταγμάτων με τη βαμορολόνη.
- Μικρότερη συχνότητα εμφάνισης καταρράκτη σε σύγκριση με εκείνη που συνήθως παρατηρείται σε ασθενείς με DMD που λαμβάνουν συμβατικά κορτικοστεροειδή.
Ειδήσεις σήμερα
Πειραματικό εμβόλιο με ελπιδοφόρα αποτελέσματα για τον καρκίνο ήπατος σε νέους
Καταγγελία ΕΙΝΑΠ για «εκδικητικές μετακινήσεις» γιατρών στο Ασκληπιείο Βούλας
«Πράσινο φως» από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για ευκολότερη χορήγηση ογκολογικού φαρμάκου σε 1′
Πηγή: www.ygeiamou.gr
